Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Vágvölgyi Bálint 2019-11-29 14:25:00
Ezt Kásler Miklós jelentette be.

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést. A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják. Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

(via MTI)

 

Szólj hozzá!

Horváth Ákos is szerepel a hónap végén megjelenő Pesti Balhéban

Itt a trailer a szombathelyi Weöres Sándor Színház színészével.

Negatív lett az SZKKA légiósainak koronavírus-tesztje

Gorilszka, Tomasevic és Bandelier is bekapcsolódhat a munkába.

Megvan az idei év fagyija!

A passió-karamell lett a befutó.

Kendernay: Felháborító, hogy a kormány szemetet küld a lakosságnak

Zacskóban postázzák a Jókor című kiadványt.

Siófoki edzőmeccs helyett minitorna vár holnap a Halira

A házigazdák mellett a Péccsel is játszanak a zöld-fehérek.

Szép délutánt!

Kezdődik a műszak.

Négy migránst szállított az osztrák határhoz egy Győrnél elfogott sofőr

A rendőrök négy megyére kiterjedő akció keretében fogták el az ukrán sofőrt.

Két autó ütközött össze a 813-as úton Győrnél

A 10-es kilométernél forgalomkorlátozásra kell számítani.

Sosem látott eső verte el a hétvégén Japánt, földcsuszamlások és árvizek sújtják az országot

Még nincs itt a vége, a következő napokra 30 centi esőt ígérnek a meteorológusok.

Pár órával azután, hogy elkészült, egy fehér pár lemeszelte a Black Lives Matter feliratot

Közben azt hangoztatták, hogy szerintük a rasszizmus nem is létezik.

Ma már búcsút inthetünk a felhőknek

Melegedésnek indul az időjárásunk.

Rövidnadrágot dobott piacra a Tesla

Potom 21 ezer forintért már miénk is lehet a „S3XY” feliratú forrónaci.

Vádat emeltek a 6 éves fia vezetését élőző apa ellen

A Kiskőrösi Járási Ügyészség felfüggesztett börtönt és járművezetéstől való eltiltását javasolt a vádlott ellen.

Győri Filharmonikusok: Nagy megtiszteltetés volt együtt játszani Morriconéval

Afrikában, Ázsiában és Európában lépett fel az elhunyt zeneszerző a győri zenekarral.

van még itt cikk a témában: