Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Vágvölgyi Bálint 2019-11-29 14:25:00
Ezt Kásler Miklós jelentette be.

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést. A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják. Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

(via MTI)

 

Szólj hozzá!

Drágább lesz házasodni Kőszegen

2019 óta nem emelt árat az önkormányzat. Eddig.

A MOHU MOL 18 új kukásautót adott át Győrben

Az átadott új Mercedes típusú kukásautók modern, EURO 6E környezetvédelmi besorolásúak, használatukkal csökkenni fog a károsanyag-kibocsátás és a környezet terhelése.

Az ETO indulhat a konferencia ligában, a DAC nem

Egy tulajdonos csak egy csapatot nevezhet a pontvadászatba.

Elfogták a rendőrök a szombathelyi késelőt

A vita hevében egy személyt életveszélyesen, három másikat könnyebben sebesített meg a fiatal férfi.

Könyörögve kéri a Madártani Egyesület, hogy ne etessük a vízimadarakat!

A vízimadarak etetése nemcsak felesleges, de tömegesen sodorja veszélybe és betegíti meg az állatokat.

Kitette a kölyökkutyát a 81-es út mellett, amely ezt nem élte túl

A kölyökkutyát nem sokkal később a főúton elütötték.

Az iskolában rángatta meg fia osztálytársát egy szombathelyi nő

A gyerekek összeszólalkoztak, anyuka meg ment rendet tenni.

Mindennapos bőrápolás 4 lépésben

A rohanó hétköznapokban sokszor elfelejtjük, hogy a bőrápolás sokkal több, mint pusztán szépségápolás.

A Blikk után a Győr+t fogja igazgatni Kolossváry Balázs

Július 1-től kezdi meg munkáját az új vezérigazgató.

Holnaptól egy hónapig tartó vidámparkot nyitnak Bükfürdőn

Légvár, kisvasút, dodgem, és még sok minden más.

Ropiként törte a fákat Kőszegen a tegnap esti vihar

Balesethez és vihar következtében kilenc fakidőléshez riasztották a Vas vármegyei tűzoltókat tegnap.

A napelemes rendszerek rejtett költségei

A napelemes rendszerek egyre népszerűbbek Magyarországon, hiszen a környezetkímélő hatásuk mellett hosszú távon jelentős megtakarítást biztosítanak.

Pintér Bence a sajtónak is bemutatta alpolgármester-jelöltjét

Szerinte van rá esély, hogy a pénteki közgyűlésen megválasztják Balog-Farkas Renátát.