Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Vágvölgyi Bálint 2019-11-29 14:25:00
Ezt Kásler Miklós jelentette be.

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést. A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják. Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

(via MTI)

 

Szólj hozzá!

De vajon kit fenyegetett meg Orbán Viktor Kötcsén?

Mi lesz feljegyezve, és ki rendezi el azt, amit a kormányfő nem felejt?

A DK (is) országjárásra indul

Mind a 106 választókerületben ott lesznek. Előbb vagy utóbb.

Perl Zoltán az év kosárlabdázója, Forray Gábor az év edzője

A Falco játékosa, és a Körmend korábbi edzője szakmai elismerésben részesült.

Bekebelezi a 4iG a Rábát

25 milliárd forintért a Rába 74%-át vásárolja meg a Zrt.

Éremeső Győrben, Kolozsvári Lili duplázott a kajak-kenu vb-n

Fiatal tehetségek és parasportolók is történelmet írtak a maratoni versenyen.

Tervezett áramszünet várható Győrben

Hálózat karbantartás lesz két utcában.

Citromsárga riasztást adtak ki Vas vármegyére

Délután és este zivatarok jöhetnek.

A bírók vehetik birtokba a bezárt győri börtönt

Akár azokban a cellákban is dolgozhatnak ahova régen ők juttatták az elítélteket. 

Porsche, airsoft, krémes, lecsó, oprea és death metal

Program program hátán a hétvégén Győr környékén.

Szólt a magyar himnusz a kajak-kenu vb-n Győrben

A nyitónapon erősen indított a magyar kontingens.

A mesterséges intelligencia fontosságáról egyeztetett a Soproni Egyetemmel Palkovics László

A fenntarthatóság és az erdőgazdálkodás állt a program középpontjában.

154 ezer forinttal károsították meg az áldozatukat a telefonos csalók, néhány napja Győrben

Banki alkalmazottnak adták ki magukat. Hiába fogott gyanút a sértett, már késő volt. 

Jubileumi tűzoltó találkozó lesz szeptember 20-án, Kőszegen 

Tizedik alkalommal gyűlnek össze a térségbeli lánglovagok.