Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Vágvölgyi Bálint 2019-11-29 14:25:00
Ezt Kásler Miklós jelentette be.

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést. A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják. Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

(via MTI)

 

Szólj hozzá!

Egy órán belül kétszer okozott balesetet a gyirmóti Fittipaldi

Tette mindezt ittasan, majd mindkétszer elhajtott a helyszínről. 

A vihar a szombathelyi villamos áramszedőjét sem kímélte

Balesetveszélyes lett a kiállított közlekedési emlék.

Kismarosiné Fekete Andrea lett Szombathely idei hétköznapi hőse

Sokat köszönhetnek a családok a Fészkelődő Gyerekkuckó megálmodójának.

Görbicz Anita tegnap Orbán Balázs mellett tűnt fel az Audiban

Ez annak összefüggésében különösen érdekes, hogy Orbán Viktor bejelentette, lecserélik Győr parlamenti képviselőjét.

Orbán Viktor szerint az Audi Győrben számíthat a magyar kormányra

Az új Q3 gyártásának startján tartott beszédet a miniszterelnök.

Utcára szabadul a művészet Szombathelyen!

Július 19-én jön az URBAn pARTy – Belvárosi UtcaFeszt.

Apja megölte, feldarabolta a fiát, aztán elásta Szombathelyen

25 éves bűnügyi rejtély végére került pont Szombathelyen.

Mosonmagyaróváron fogott dealert a DELTA

Drogot és porciózásra alkalmas tárgyat rejtett egy 46 éves férfi autója. 

Startol a Kékszalag

57. alkalommal versenyeznek a balatoni tókerülők.

Győr-Győrzámoly ad otthont a jet-ski Európa-bajnokság idei harmadik állomásának

Július 31. és augusztus 3. között rendezik meg a futamot.

Kirúgta Christian Hornert a Red Bull

Olyan szárnyakat adott neki a cég, amilyenre valószínűleg nem vágyott.

Ügyetlen cigicsempészt kapcsoltak le a pénzügyőrök Ácsnál

Az ukrán balek egy fekete takaró mögé rejtette a szajrét.

Így vigyél izgalmat a hálószobába

Az intim együttlét erősíti a bizalmi köteléket és erősebbé kovácsolja a párokat.

Parkoló autón "szambázott" Kőszegen egy férfi

A motorháztetőt és a szélvédőt is megtaposta, illetve a járművön végigfutott.